我市原创化学药首次在澳洲开展新药临床试验

　　近日，天津尚德药缘科技股份有限公司研发的抗癌新药ACT001，在澳大利亚墨尔本Epworth医院迎来了第一位自愿服用的临床试验患者。目前该名患者已完成首次和数天服药，没有发现副作用。这标志着ACT001成为我市自主研发新药中首个在发达国家进行新药临床试验的化学药。

　　ACT001的研发历经了8年的时间，投入接近4000万元，除获得了国家“重大新药创制”重大科技专项、天津市科技支撑计划、天津市抗癌重大科技专项的资助以外，还吸引了超过1亿元的社会投资。2015年底，ACT001分别在中国和澳洲申报新药临床试验批件，2016年3月1日，获得了澳洲（包括澳大利亚和新西兰）的新药临床试验批件，中国的临床试验批件目前正在审批中。截至目前，尚德药缘公司已经为ACT001申请了相关发明专利16项，其中12项获得中国专利局授权，1项专利获得欧洲17国、美国、日本等发达国家的授权。

　　ACT001的适应症优选为复发脑胶质母细胞瘤。脑胶质母细胞瘤的治疗为世界性的医学难题，其复发几乎不可避免，中位生存期（半数生存期）约为14.6个月，5年长期生存率接近0%。其难治的原因是癌细胞的干性强，侵润性强，癌组织与正常组织区分困难，造成手术与放疗很难清除干净，而绝大多数抗癌药物难以进入脑部，目前临床最佳药物替莫唑胺在脑部中的浓度为血液中的40%，只能延长20%的中位生存期。而ACT001在脑部中的浓度约为血液中的1.8倍，在动物模型实验中具有较好的疗效与优异的安全性。ACT001的制备原料为小白菊内酯，可从西方传统草药Feverfew和中药山玉兰中提取。而山玉兰根皮中小白菊内酯的含量约为Feverfew中的60倍，同时山玉兰是我国广泛种植的药用/绿化乔木，从而为ACT001的生产提供了极为丰富的原料来源，显著降低了生产成本。

　　国家和天津市“千人计划”入选者、南开大学教授、尚德药缘公司负责人、ACT001第一发明人陈悦博士表示:“ACT001治疗脑胶质母细胞瘤项目，具有很强的原创性，与上市和临床试验中的胶质瘤药物相比，在结构、机制与理念上有显著的创新性，如果在临床上能够观察到疗效，将为脑胶质母细胞瘤的治疗带来新的手段，有望取得突破性的进展，并有望取得“孤儿药”地位在欧美澳等发达国家上市，我们迫切地等待临床试验结果。”